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科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具 感情咨询 免费

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简介 发布时间: 日,《自然》期刊在线发表了题为《单碱基编辑技术引起脱靶及其通过突变消除活性》的研究论文,该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)生命科学学院郭帆研究组和马

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发布时间:  日,《自然》期刊在线发表了题为《单碱基编辑技术引起脱靶及其通过突变消除活性》的研究论文,该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(神经科学研究所)生命科学学院郭帆研究组和马普学会计算生物学伙伴研究所)测序发现编辑工具单碱基编辑技术存在大量的脱靶,首次证明了、和等多个单碱基编辑技术均存在大量的脱靶,并且还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变,具有较强的致癌风险。

该研究进而通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行突变优化,使其完全消除脱靶的活性,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础。   年技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术,其中一种单碱基编辑技术可以在不切断双链的情况下精确地引入由到的点突变,另外一项单碱基编辑技术可以由突变成的技术,对于基因突变导致的遗传疾病的治疗具有重大意义。 的罕见病无药可治,而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,因此单碱基编辑技术相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

  月在《科学》杂志报道单碱基编辑技术存在全基因组范围内的脱靶,引起了广泛的关注,已有的研究对于基因编辑工具的脱靶检测都瞄准在水平。

而杨辉团队这次将编辑工具脱靶的检测范围扩展到水平,首次证明常用的三种单碱基编辑技术均存在大量的脱靶,通过精巧的实验设计证明了脱靶主要是由于融合在上的脱氨酶导致。

并且发现被寄予厚望的存在大量的脱靶,并高频率地发生在癌基因和抑癌基因上。

  突变位点进行分析,该团队发现突变位点和目的靶向序列没有相关性,是由脱氨酶产生的随机脱靶位点。

因此,此前已经被应用到多种疾病模型上成功纠正遗传突变的单碱基编辑工具存在无法预测的脱靶,有较大的致癌风险。

  脱靶并且维持编辑活性的高精度单碱基编辑工具。

除此之外,杨辉团队开发的()突变体还能够缩小编辑窗口,实现更加精准的编辑。

该技术在特异性和精确性上超越了,有望在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具。

科学家开发更高精度的单碱基基因编辑工具。